一項研究發(fā)現(xiàn)使用CRISPR-CAS9可治療小鼠的肥胖和2型糖尿病癥狀，該研究揭示了其在人類中的潛在用途。
研究人員開發(fā)了一種基因療法，專門用于減少肥胖小鼠的脂肪組織，逆轉肥胖相關的代謝疾病。研究小組說，他們的研究結果可用于治療2型糖尿病和其他與肥胖有關的疾病，包括中風、心臟病和癌癥。
為了規(guī)避目前減肥藥物的副作用，韓國漢陽大學的研究人員開發(fā)了一種針對脂肪酸代謝基因fabp4的特殊基因沉默療法。
利用CRISPR-CAS9基因編輯技術，以組織特異性融合肽為靶點，對白色脂肪細胞進行單導RNA檢測。
研究人員在肥胖小鼠身上進行了實驗，這些小鼠模型被喂以高脂肪飲食，導致肥胖和胰島素抵抗。實驗證明這種給藥方法在細胞中的表現(xiàn)良好。
研究人員使用了Crispr干擾，減少了fabp4的表達，并減少了脂肪細胞中的脂質儲存(來源：Jee Young Chung)。
Fabp4抑制導致體重減輕20%，治療6周后胰島素抵抗和炎癥得到改善。同時觀察到小鼠的其他疾病得到了系統(tǒng)性改善，包括肝臟脂肪沉積減少和循環(huán)甘油三酯減少。
研究小組說，雖然這種療法在小鼠身上顯示出了很好的效果，但在將其用于人類疾病的臨床治療之前還需要進一步的研究。
重要的是，這項工作突出了基因編輯技術的進步，將有希望轉化實際的治療方案。
該結果已發(fā)表在《基因組研究》。
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