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聚焦2021 制藥巨頭們重點關(guān)注的4大領(lǐng)域

2021-01-22 11:18:42來源:制藥網(wǎng)關(guān)鍵詞:基因治療閱讀量:3636
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  【儀器網(wǎng) 生物醫(yī)藥】進(jìn)入2021年,新的征途已經(jīng)開啟,各大企業(yè)也蓄勢待發(fā)準(zhǔn)備揚帆起航。那么,今年藥企的發(fā)力方向有哪些呢?細(xì)數(shù)制藥巨頭們近年布局的領(lǐng)域,其中至少有4個領(lǐng)域值得重點關(guān)注,分別是基因治療、細(xì)胞療法、小分子RNA靶向療法以及人工智能醫(yī)療。
 
  基因治療
 
  基因治療是一種新興技術(shù),指的是以改變基因表達(dá)為基礎(chǔ)的治療與預(yù)防遺傳性疾病和多因素疾病的方法,主要通過基因工程的實驗手段,達(dá)到校正和修復(fù)缺陷基因的作用。
 
  回顧2020年,基因治療相當(dāng)火熱,包括禮來、拜耳、諾華、強生、渤健、優(yōu)時比等在內(nèi)的大型制藥企業(yè)都在布局基因治療領(lǐng)域,這些企業(yè)的投資規(guī)模有大也有小。其中,拜耳不惜斥資40億美元收購擁有基因治療技術(shù)平臺的AskBio;羅氏也斥資18億美元,與Dyno Therapeutics合作,利用后者的技術(shù)平臺開發(fā)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)疾病和肝臟定向治療的基因治療的腺相關(guān)病毒(AAV)載體。
 
  Alliance for Regenerative Medicine統(tǒng)計,在2020年1月至2020年9月之間,基因治療領(lǐng)域的融資額增長了114%,達(dá)到120億美元。
 
  目前來看,大型跨國藥企基本未曾缺席基因治療,對此業(yè)內(nèi)預(yù)計基因治療或在2021年持續(xù)發(fā)酵。
 
  細(xì)胞療法
 
  細(xì)胞治療也是近幾年興起的新技術(shù),它是指利用某些具有特定功能的細(xì)胞的特性,采用生物工程方法獲取和/或通過體外擴增、特殊培養(yǎng)等處理后,產(chǎn)生的特異性功能強大的細(xì)胞,回輸體內(nèi)后,從而達(dá)到治療疾病的目的。
 
  2020年,賽諾菲、安斯泰來等制藥巨頭都有斥資,通過開設(shè)研發(fā)中心或收購細(xì)胞療法公司等方式,在細(xì)胞療法領(lǐng)域進(jìn)行布局。
 
  另外,武田制藥也在2020年9月份宣布,其將于2021年底每年削減約20億美元的成本,專注腫瘤和罕見病藥物研發(fā),這一戰(zhàn)略的關(guān)鍵是新一代細(xì)胞療法。目前,武田已在波士頓開設(shè)一個2千多平方米的研發(fā)生產(chǎn)中心,將負(fù)責(zé)三個正在進(jìn)行的管線項目臨床開發(fā),另外兩個項目預(yù)計將在2021年底進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
 
  根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的數(shù)據(jù),截至2020年11月,年內(nèi)針對細(xì)胞療法的融資達(dá)到110億美元,較同期增長242%。其中,細(xì)胞療法的I期臨床試驗數(shù)量從41項增加到50項。
 
  小分子RNA靶向療法
 
  在創(chuàng)新藥領(lǐng)域,小分子藥物一直是主要驅(qū)動力。使用小分子來調(diào)控RNA有很大的優(yōu)勢,能夠大幅拓寬成藥靶點范圍。據(jù)悉,2020年FDA批準(zhǔn)的53個新藥中,有39個為小分子藥品,其中有13個還獲得了突破性療法資格認(rèn)證。
 
  目前,大型制藥公司已經(jīng)紛紛建立起了小分子篩選平臺,其中羅氏、Biogen、BMS等巨頭早已布局,與開發(fā)藥企建立合作關(guān)系。筆者注意到,羅氏在該領(lǐng)域的布局不斷深入,2020年4月,羅氏宣布Arrakis Therapeutics達(dá)成了一項大規(guī)模交易,覆蓋了羅氏所有的研發(fā)領(lǐng)域。到了2021年1月7日,羅氏又宣布與Ribomtrix達(dá)成了一項超10億美元的戰(zhàn)略合作,就多個靶點共同發(fā)現(xiàn)并開發(fā)靶向RNA的小分子療法。
 
  人工智能醫(yī)療
 
  隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展,以及“互聯(lián)網(wǎng)+”、人工智能等新技術(shù)的推動,人工智能醫(yī)療正受到制藥巨頭們的關(guān)注。據(jù)了解,傳統(tǒng)制藥領(lǐng)域普遍存在花費時間長、成本高、研發(fā)成功率低、研發(fā)風(fēng)險大、回報周期長等問題,而通過人工智能技術(shù)AI算法可以大大提升新藥研發(fā)的成功率,降低制造成本和研發(fā)時間,所以押注人工智能正逐漸成為制藥巨頭競爭中的重要一環(huán)。
 
  CB Insights數(shù)據(jù)統(tǒng)計,截至2020年11月23日,制藥企業(yè)共計完成了9筆對人工智能初創(chuàng)公司的投資交易活動,投資總額超過8億美元。2020年,包括默克、強生、拜耳等制藥巨頭都在人工智能醫(yī)療賽道展開布局。
 
  其中,默克繼2020年5月7宣布投資中國人工智能芯片初創(chuàng)公司SynSense后,又在2020年11月份,宣布與AI醫(yī)藥研發(fā)公司 Insilico Medicine(英矽智能)達(dá)成合作,將用于全新分子設(shè)計的產(chǎn)品Chemistry42生成化學(xué)AI平臺,整合到默克集團的高性能計算(HPC)基礎(chǔ)設(shè)施上,提供定制化的服務(wù)。
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